Считаю нужным дополнить: 1.Леоне не является разработчиком схемы терапии AAV. Оригинальный разработчик Р.Дж. Самульски и именно ему принадлежит идея использования AAV в терапии Канаван https://www.pfizer.com/people/medical-experts/rare-diseases/jude_samulski-phd Леоне решила повторить неудачный опыт проваленного гранта, дополнив количество отверстий введения до 18 и возможно максимально упаковав вектор. И да, за счет подопытных. 2. На данный момент Пфайзер ведёт разработки AAV более высокого класса с другой методикой введения. Не через дырки в голове, опробированные ранее, более безопасные методы введения. Их предложенная метода более безопасна. 3. Возможность сравнения безопасности методы терапии оставляет мало шансов на одобрение методы Леоне, возможно и не одобрят ничего. 4.Если она и сможет что то провести, то только резидентам через доверение родителей установленное в суде. Сколько там резидентов США? Вот им и проведёт.