Компания Pfizer разработала однократный укол, лечащий гемофилию

Компания Pfizer объявила, что Министерство здравоохранения США (FDA) одобрило препарат для лечения гемофилии под названием фиданакоген элапарвовек (торговое название Beqvez). Гемофилия — это тяжёлое генетическое заболевание, препятствующее нормальному свёртыванию крови из-за дефицита копии гена FIX, поэтому у больных есть пожизненный риск внутренних кровотечений и смерти.

В текущий момент стандартом лечения гемофилии являются профилактические инфузии, содержащие FIX, однако новая генная терапия требует лишь однократного введения. Препарат представляет собой высокофункциональный вариант гена FIX, кодирующего фактор IX, который переносит вирусный вектор. Благодаря одной дозе люди с гемофилией B могут сами производить FIX и обходиться без внутривенных инфузий.

Тесты показали, что одноразовая доза Beqvez снизила число кровотечений у пациентов по сравнению со стандартным лечением после трёх лет наблюдения. При этом люди получили устойчивую защиту от кровотечений, что позволило им избежать многолетнего лечения и заместительной терапии.

Поводом для одобрения со стороны FDA стали результаты третьей фазы испытаний, где 45 участников получили однократную внутривенную инфузию лекарства. После этого кровотечения полностью прекратились у более чем половины пациентов, а у остальных начали проявляться намного реже, при этом побочных эффектов практически не наблюдалось. Правда, стоимость Beqvez достигает 3,5 миллиона долларов, так что в ближайшие годы им смогут воспользоваться только богатые пациенты.