В Великобритании стартовало важнейшее клиническое испытание, которое должно подтвердить, что обычное лекарство от кашля способно вылечить болезнь Паркинсона. Ранние исследования показали, что препарат 50-летней давности может проникать в мозг и выводить токсичные белки, которые вызывают это тяжелое заболевание.

Об этом удивительном свойстве стало известно около десяти лет назад, когда исследователи изучали новые методы лечения болезни Гоше. Это редкое генетическое заболевание вызывает дефицит фермента под названием глюкоцереброзидаза (GCase). Проверив сотни уже одобренных лекарств, учёные обнаружили, что сироп от кашля под названием «Амброксол» повышает активность GCase. Что не менее важно, низкий уровень GCase также связан с болезнью Паркинсона, поскольку этот фермент выводит из мозга токсичные белки.

До 15% людей с болезнью Паркинсона несут специфическую мутацию гена, которая снижает выработку GCase, поэтому учёные поставили перед собой цель выяснить, способен ли амброксол проникать через гематоэнцефалический барьер, который защищает мозг от токсинов, и в состоянии ли пациенты вынести высокие дозы этого препарата. 

Вторая фаза испытаний показала, что амброксол действительно безопасно переносится в достаточно высоких дозах, чтобы проникнуть в мозг и повысить уровень GCase. Кроме того, этот препарат снижает уровень токсического белка альфа-синуклеина у пациентов с болезнью Паркинсона и подавляет двигательные нарушения.

После этого необходимость в третьей фазе испытаний стала очевидна, и теперь исследователи планируют набрать 330 пациентов с болезнью Паркинсона, чтобы убедиться в эффективности амброксола. Команда надеется, что испытания завершатся к 2025 году, и, если всё пройдёт успешно, мы наконец получим дешёвое и эффективное лекарство от этого тяжёлого заболевания.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.