Онкологический центр имени Слоуна-Кеттеринга в Нью-Йорке успешно провёл первую фазу испытаний донорских лейкоцитов, которые были генетически изменены при помощи CAR Т-терапии. Тестирование проводилось на пациентах с миеломой, — это рак кроветворной системы, который поражает B-лимфоциты. 

Обычно терапия CAR Т-клетками предполагает удаление специфических лимфоцитов из костного мозга больных раком, — Т-клеток. После этого клетки генетически модифицируют, чтобы они воздействовали на опухоль, и вводят обратно тому же пациенту. Это самая эффективная терапия онкологических заболеваний в современности, однако выращивание изменённых клеток занимает слишком много времени, которого у большинства пациентов нет.

Поэтому учёные решили попробовать новый подход, который заключается в том, что материал взяли не у самих пациентов, а у здоровых доноров. После этого Т-клетки генетически модифицировали и ввели 43 пациентам с миеломой, каждый из которых плохо реагировал на другие виды лечения. Кроме того, в донорские клетки была внесена дополнительная генетическая модификация, которая сделала их менее уязвимыми для иммунной системы пациента.

Дополнительно каждому пациенту ввели антитела, чтобы иммунитет гарантированно не набросился на донорские клетки. Тестирование прошло невероятно успешно, — 55% добровольцев положительно ответили на терапию, которая оказалась полностью безопасной. Поэтому исследователи уже назначили следующие этапы испытаний.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.

Агрессивная форма рака крови, с которой безуспешно боролась 13-летняя девочка по имени Алисса, была полностью побеждена благодаря экспериментальному методу редактирования генов, разработанному лондонскими учёными. Алисса не реагировала на все типы существующего лечения, поэтому полная ремиссия выглядит как настоящее медицинское чудо.

Лейкоз обычно возникает, когда иммунные клетки в костном мозге начинают бесконтрольно делиться. Иногда получается добиться ремиссии у пациентов с помощью химиотерапии и трансплантации костного мозга, однако с 2015 года врачи начали также использовать подход, известный как CAR-T. Это метод генного редактирования, который добавляет специфические гены к иммунным Т-клеткам пациента, заставляя их искать и уничтожать рак.

Однако если человек очень ослаблен и находится на последних стадиях заболевания, даже CAR-T-клетки могут не сработать, поскольку для терапии важны именно собственные иммунные резервы пациента, а не донорские. Кроме того, если лейкемия сама по себе вызвана Т-клетками, как в случае Алиссы, этот метод не подходит, потому что организм просто начинает убивать сам себя.

Поэтому доктор Васим Касим из Института детского здоровья Лондона попробовал внести дополнительные изменения в CAR-Т-клетки, отключив ген рецептора, который распознаёт их именно как Т-клетки. Для этого потребовалось отредактировать четыре гена, а избежать смертельных мутаций удалось при помощи модифицированного метода CRISPR, который не разрезает ДНК, чтобы сшить разные нити вместе, а просто заменяет одну букву в цепи на другую. 

Алисса, таким образом, стала первым человеком, которого попробовали вылечить CAR-T-клетками с отредактированным основанием. И методика показала стопроцентный результат, поскольку девочка спустя двадцать восемь дней достигла полной ремиссии, а в ее организме не было обнаружено ни одной раковой клетки. Теперь учёные планируют тщательно наблюдать за взрослением пациентки, чтобы выяснить, вернётся ли рак, а также приспособить свой метод для лечения унаследованных генетических заболеваний.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.