Американские молекулярные биологи впервые смогли отредактировать мутацию в ДНК у зародыша внутри утробы матери-мыши. Ученые называют это огромным прорывом, и еще одним важным шагом на пути к клиническим исследованиям.

Биологи использовали в лабораторных условиях геномный редактор CRISPR/Cas9, с помощью которого им удалось предотвратить мутацию печени. Если бы ученые не сделали эту процедуру, мышата умерли бы в первые дни жизни.

Наша главная задача – приспособить эти лабораторные методики для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения, - заявили ученые.

С помощью метода редактирования генома CRISPR/Cas9 ученые удалили мутацию в гене FAH из мышиных эмбрионов. Изменения в этом гене приводят к развитию неспособности разрушать молекулы тирозина, которая является одной из важнейших аминокислот. 

Ученые пояснили, что накопление этой аминокислоты в организме может привести к появлению в клетках печени токсичного вещества фумарилацетоацетата, убивающего клетки.

В своей работе специалисты использовали не только CRISPR/Cas9, но и более точный и неизбирательный фермент BE3. С его помощью можно менять один тип букв ДНК в другой. Такой гибридный редактор изменил все FAH в клетках эмбрионов мышат.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.