Хотя буллёзный дистрофический эпидермолиз (ДЭБ) является редким заболеванием, его вызывает мутация того же гена COL7A1, который провоцирует развитие других кожных заболеваний и язв. Поэтому Стэнфордский университет (США) взялся разработать первый в мире гель на основе генной терапии, который полностью заживляет раны, кровоточащие в течение многих лет.

В геле содержится модифицированный вирус герпеса, который не может размножаться и не представляет никакой опасности, но этот вирус несёт рабочие копии гена COL7A1, которые проникают непосредственно в ткань раны. Это вызывает выработку необходимого для заживления белков коллагена и затягивание даже самых старых ран.

Уже прошла третья фаза двойного плацебо-контролируемого исследования, которое показало впечатляющие результаты у детей, страдающих от ДЭБ. Пациентов лечили гелем еженедельно, и через три месяца 71% испытуемых полностью выздоровели, а к шести месяцам 67% ран, обработанных в ходе испытания, затянулись.

К сожалению, из-за того, что действие геля не перманентно, некоторые раны снова начинают беспокоить пациентов через несколько месяцев после завершения испытания. Исследователи подчёркивают, что ожидали этого, поэтому гель вполне можно использовать на постоянной основе, поскольку он не вызывает никаких побочных эффектов. Разработкой уже заинтересовалась фармацевтическая компания Krystal Biotech, которая планирует запустить продажу препарата в первом квартале 2023 года.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.