Агрессивная форма рака крови, с которой безуспешно боролась 13-летняя девочка по имени Алисса, была полностью побеждена благодаря экспериментальному методу редактирования генов, разработанному лондонскими учёными. Алисса не реагировала на все типы существующего лечения, поэтому полная ремиссия выглядит как настоящее медицинское чудо.

Лейкоз обычно возникает, когда иммунные клетки в костном мозге начинают бесконтрольно делиться. Иногда получается добиться ремиссии у пациентов с помощью химиотерапии и трансплантации костного мозга, однако с 2015 года врачи начали также использовать подход, известный как CAR-T. Это метод генного редактирования, который добавляет специфические гены к иммунным Т-клеткам пациента, заставляя их искать и уничтожать рак.

Однако если человек очень ослаблен и находится на последних стадиях заболевания, даже CAR-T-клетки могут не сработать, поскольку для терапии важны именно собственные иммунные резервы пациента, а не донорские. Кроме того, если лейкемия сама по себе вызвана Т-клетками, как в случае Алиссы, этот метод не подходит, потому что организм просто начинает убивать сам себя.

Поэтому доктор Васим Касим из Института детского здоровья Лондона попробовал внести дополнительные изменения в CAR-Т-клетки, отключив ген рецептора, который распознаёт их именно как Т-клетки. Для этого потребовалось отредактировать четыре гена, а избежать смертельных мутаций удалось при помощи модифицированного метода CRISPR, который не разрезает ДНК, чтобы сшить разные нити вместе, а просто заменяет одну букву в цепи на другую. 

Алисса, таким образом, стала первым человеком, которого попробовали вылечить CAR-T-клетками с отредактированным основанием. И методика показала стопроцентный результат, поскольку девочка спустя двадцать восемь дней достигла полной ремиссии, а в ее организме не было обнаружено ни одной раковой клетки. Теперь учёные планируют тщательно наблюдать за взрослением пациентки, чтобы выяснить, вернётся ли рак, а также приспособить свой метод для лечения унаследованных генетических заболеваний.

• Телеграм
• Дзен
• Подписывайтесь на наши каналы и первыми узнавайте о главных новостях и важнейших событиях дня.